ระบบการกำกับดูแลผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงและข้อเสนอแนะที่เหมาะสมกับประเทศไทย

Main Article Content

พัชราพรรณ กิจพันธ์
ระพีพรรณ ฉลองสุข

บทคัดย่อ

ปัจจุบันแนวทางการรักษาด้วยผลิตภัณฑ์ทางยาก้าวหน้าไปอย่างมาก โดยมีการนำความรู้ทางวิทยาศาสตร์ ชีววิทยา และเทคโนโลยีที่มีศักยภาพมาสร้างเป็นนวัตกรรมชนิดใหม่ในการรักษาโรค เช่น ผลิตภัณฑ์เซลล์ต้นกำเนิด ผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัด ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด และวิศวกรรมเนื้อเยื่อ ผลิตภัณฑ์เหล่านี้ถูกเรียกว่า ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง ซึ่งมีการนำมาใช้ในการรักษาโรคที่ไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ในปัจจุบัน โดยเฉพาะโรคที่มีพยาธิสภาพเฉพาะเจาะจงที่เซลล์หรือยีน จากการทบทวนวรรณกรรมพบว่า จำนวนการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ ยีน หรือวิศวกรรมเนื้อเยื่อ มีจำนวนมากขึ้นในแต่ละปี แต่ผลิตภัณฑ์ที่ออกมาเพื่อวางจำหน่ายนั้นมีจำนวนผลิตภัณฑ์ไม่มากนัก อาจเนื่องมาจากความซับซ้อนของกระบวนการผลิต ระยะเวลาในการศึกษา ค่าใช้จ่ายที่สูง จำนวนผู้ป่วยที่เข้าร่วมการวิจัยมีน้อยราย รวมทั้งกฎระเบียบในการขออนุมัติทะเบียน แต่ในปัจจุบันมีการพัฒนาเซลล์ ยีน หรือวิศวกรรมเนื้อเยื่อจากห้องปฏิบัติการสู่การผลิตผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงได้สำเร็จ ส่วนใหญ่มีแหล่งการผลิตมาจากประเทศสหภาพยุโรป สหรัฐอเมริกา และญี่ปุ่น สำหรับประเทศไทยมีการศึกษา วิจัย และนำผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงเพื่อมารักษาผู้ป่วย แต่ยังไม่สามารถผลิตผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงวางจำหน่ายในประเทศไทย จึงมีความสำคัญและจำเป็นที่ประเทศไทยต้องศึกษาแนวทางการกำกับ ดูแล และควบคุมผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงของทั้งสามประเทศ เพื่อนำมาปรับใช้ พร้อมทั้งสร้างระบบการทำงานที่เชื่อมโยงกันและมีความสัมพันธ์กันตั้งแต่การริเริ่มวิจัยพัฒนาผลิตภัณฑ์จนถึงการผลิตเป็นผลิตภัณฑ์สำเร็จรูป เพื่อการคุ้มครองความปลอดภัยให้แก่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงในอนาคต

Downloads

Download data is not yet available.

Article Details

ประเภทบทความ
บทความวิจัย

เอกสารอ้างอิง

1. European Parliament and of the Council. EMA Regulation (EC) No 1394/2007 [online]. 2007 [cited 9 May 2019]. Available from: eur-lex.europa.eu/Lex UriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2007:324:0121:0137:en:PDF.
2. Trounson A, McDonald C. Stem cell therapies in clinical trials: progress and challenges. Cell Stem Cell. 2015; 17: 11-22.
3.Li MD, Atkins H, Bubela T. The global landscape of stem cell clinical trials. Regen Med. 2014; 9: 27-39.
4. United state Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. Guidance for Industry and guidance for human somatic cell therapy and gene therapy [online]. 1998 [cited 29 May 2019]. Available from: www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/guidan ce-human-somatic-cell-therapy-and-gene-therapy.
5. Azuma K. Regulatory landscape of regenerative medicine in Japan. Curr Stem Cell Rep. 2015; 1: 118-28.
6. Hanna E, Rémuzat C, Auquier P, Toumi M. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Mark Access Health Policy. 2016; 4: 1-10.
7. Lindvall O, Björklund A. Cell replacement therapy: helping the brain to repair itself. NeuroRx. 2004; 1: 379-81.
8. Fischbach MA, Bluestone JA, Lim WA. Cell-based therapeutics: the next pillar of medicine. Sci Transl Med. 2013; 5: 179ps7. doi:10.1126/scitranslmed.300 5568.
9. United state Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. Guidance for industry regulation of human cells, tissues, and cellular and tissue-based products (HCT/Ps) small entity compliance guide [online]. 2007 [cited May 29, 2019]. Available from: www.fda.gov/media/70689 /download.
10. United state Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. FDA's perspec tives on cellular and gene therapy regulation-interna tional regulatory forum of human cell therapy and gene therapy products [online]. 2016 [cited May 19, 2019]. Available from: www.pmda.go.jp/files/00021 1284. pdf.
11.Pharmaceutical and Medical Devices Agency. Regulatory Information Task Force of Japan Pharmaceutical Manufacturers Association [online]. 2019 [cited Jun 10, 2019]. Available from: www.jpm a.or.jp/english/parj/whole. html
12. Sato D. Updates on global movement in regulation of advanced therapeutics. [online]. 2016 [cited May 29, 2019]. Available from: www.pmda.go.jp/files/000 209780.pdf
13. Food and Drug Administration. Announcement of the Food and Drug Administration on Supervision of Advanced Pharmaceutical Products [online]. 2018 [cited May 29, 2019]. Available from: www.fda.moph. go.th/sites /drug/Shared%20Documents/Law04-Notification-ThFDA/FDA-20180307.pdf.
14. European Medicines Agency. Guidelines on Good Manufacturing Practice specific to Advanced Therapy Medicinal Products [online]. 2017 [cited May 9, 2019]. Available from: ec.europa.eu/health/s ites/health/files/files/eudralex/vol-4/2017_11_22 _guidelines_gmp_for_atmps.pdf.
15. United state Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. Guidance for human somatic cell therapy and gene therapy. [online]. 1998 [cited May 29, 2019]. Available from: www.fda. gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/guidance-human-somatic-cell-therapy-and-gene-therapy.
16. Salmikangas P, Menezes-Ferreira M, Reischl I, Tsift soglou A, Kyselovic J, Borg JJ, et al. Manufacturing, characterization and control of cell-based medicinal products: challenging paradigms toward commercial use. Regen Med. 2015;10: 65-78.
17. Hanna E, Rémuzat C, Auquier P, Toumi M. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Mark Access Health Policy. 2016; 4: 31036.
18. Yu TTL, Gupta P, Ronfard V, Vertes AA, Bayon Y. Recent progress in european advanced therapy medicinal products and beyond. Front Bioeng Biotechnol. 2018; 6: 130.
19. Tobita M, Konomi K, Torashima Y, Kimura K, Taoka M, Kaminota M. Japan's challenges of translational regenerative medicine: Act on the safety of regenera tive medicine. Regen Ther. 2016; 4: 78-81.
20. Okura H, Matsuyama A. History of development and regulations for regenerative medicines in Japan. J Stem Cell Res Ther. 2017; 7: 1000372. Doi: 10.4172 /2157-7633.1000372
21. European Patients' Academy. Basics of medicines regulation [online].2016 [cited May 10, 2019]. Availa ble from: www.eupati.eu/regulatory-affairs/ba sics-of-medicines-regulation/.
22. European Medicines Agency. Mandate of the EMA Innovation Task Force (ITF) [online]. 2014 [cited May 10, 2019]. Available from: www.ema.europa.eu/ en/documents/other/man date-european-medcines-agency-innovation-task-force-itf_en.pdf.
23. The Medical Council of Thailand. Regulations of the Medical Council on the Ethical Treatment of Medical Profession Stem Cell Transplantation for Treatment 2009 [online]. 2009 [cited May 10, 2019]. Available from: www.tmc.or.th/download/stemcell.pdf
24.United State Food and Drug Administration. Approved cellular and gene therapy products [online]. 2019 [cited May 9, 2019]. Available from: www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-thera py-products.
25. European Medicines Agency. PRIME: priority medicines [online]. 2016 [cited May 10, 2019]. Available from: www.ema.europa .eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines.
26. European Medicines Agency. Enhanced early dialogue to facilitate accelerated assessment of PRIority Medicines (PRIME) [online]. 2018 [cited May 10, 2019]. Available from: www.ema.europa.eu /en/documents/regulatory-procedural-guideline/en hanced-early-dialogue-facilitate-accelerated-assess ment-priority-medicines-prime_en.pdf.
27. European Medicines Agency. Guideline on safety and efficacy follow-up - risk management of advan ced therapy medicinal products [online]. 2008 [cited May 10, 2019. Available from: www.ema.europa.eu /en/guideline-safety-efficacy-follow-risk-managemen t-advanced-therapy-medicinal-products
28. United state Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. Guidance for human somatic cell therapy and gene therapy [online]. 1998 [cited May 29, 2019]. Available from: www.fda.gov/ regulatory-information/search-fda-guid ance-documents/guidance-human-somatic-cell-the rapy-and-gene-therapy.
29. Food and Drug Administration. Announcement of the Food and Drug Administration: Risk base approach safety monitoring program [online]. 2018 [cited May 29, 2019]. Available from: www.fda.moph .go.th/sites/drug/Shared%20 Docu ments/Law04-Notification-ThFDA/risk-based-appro ach-safety-monitoring-program.pdf