ผลการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคไขกระดูกฝ่อชนิดรุนแรงที่โรงพยาบาลศิริราช

บทคัดย่อ

บทนำ โรคไขกระดูกฝ่อชนิดรุนแรงในเด็กมีความรุนแรงถึงชีวิตได้ การรักษาตามคำแนะนำของประเทศไทยประกอบด้วย การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคที่เป็นพี่น้องและมีลักษณะทางพันธุกรรมเข้ากันได้ การใช้ยากดภูมิต้านทานและอาจจะร่วมกับการใช้ยากระตุ้นการสร้างเกล็ดเลือดเอลทรอมโบแพก

วัตถุประสงค์ เพื่อศึกษาผลการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคไขกระดูกฝ่อที่รักษาที่โรงพยาบาลศิริราช

รูปแบบการวิจัย การศึกษาย้อนหลังเชิงพรรณนา โดยการทบทวนเวชระเบียนผู้ป่วยเด็กที่วินิจฉัยด้วย โรคไขกระดูกฝ่อชนิดรุนแรง ที่รักษาในโรงพยาบาลศิริราช ในช่วงระหว่างวันที่ 1 มกราคม 2556 ถึง 31 ธันวาคม 2566

ผลการวิจัย ผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษา 27 คน ผู้ป่วย 13 คน (48.2%) 7 คน (25.9%) และ 7 คน (25.9%) ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานอย่างเดียว ยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพก และการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคที่เป็นพี่น้องและมีลักษณะทางพันธุกรรมเข้ากันได้ ตามลำดับ ผลการตอบสนองโดยรวมที่ 3 และ 6 เดือน 28.6% และ 42.9% ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพก ในขณะที่ 0% และ 7.7% ในกลุ่มการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานอย่างเดียวมีการตอบสนองตามลำดับ แต่อย่างไรก็ดีการตอบสนองนี้ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.111 และ 0.197). อัตรารอดชีวิตใกล้เคียงกันระหว่างกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพกและกลุ่มที่ได้ยากดภูมิอย่างเดียวใกล้เคียงกัน [62.5%, 95%CI: 0.14–0.89 และ 63.3%, 95%CI: 0.29–0.84 ตามลำดับ]  ระยะเวลาเฉลี่ยที่ตอบสนองต่อการรักษาและระยะเวลาเฉลี่ยที่ผู้ป่วยไม่ต้องได้รับส่วนประกอบของเลือด ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพกจะสั้นกว่าในกลุ่มที่ได้ยากดภูมิอย่างเดียว แต่ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.085 และ 0.162 ตามลำดับ) อัตราการรอดชีวิตในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคที่เป็นพี่น้องและมีลักษณะทางพันธุกรรมเข้ากันได้ คือ 42.9%.

สรุป การรักษาผู้ป่วยเด็กโรคไขกระดูกฝ่อชนิดรุนแรง การใช้ยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพกมีแนวโน้มที่จะมีการตอบสนองโดยรวมที่ 3 และ 6 เดือน ที่ดีกว่า กลุ่มที่ได้รับยากดภูมิอย่างเดียว ระยะเวลาเฉลี่ยที่ตอบสนองต่อการรักษาและระยะเวลาเฉลี่ยที่ผู้ป่วยไม่ต้องได้รับส่วนประกอบของเลือด ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพกจะสั้นกว่าในกลุ่มที่ได้ยากดภูมิอย่างเดียว อัตราการรอดชีวิตในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิต้านทานร่วมกับยาเอลทรอมโบแพกและกลุ่มที่ได้รับยากดภูมิอย่างเดียว ใกล้เคียงกัน