ผลการรักษาแบบป้องกันรายบุคคลโดยใช้เภสัชจลนศาสตร์แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐานในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ
DOI:
https://doi.org/10.69898/jhtm.35.2025.274950คำสำคัญ:
ฮีโมฟีเลียเอ, รายบุคคล, เภสัชจลนศาสตร์, แฟกเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐานบทคัดย่อ
บทคัดย่อ
บทนำ: ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ มีความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะเลือกออกและบาดเจ็บของข้ออย่างรุนแรง นำไปสู่ภาวะทุพพลภาพ โดยการรักษาแบบดั้งเดิมอาจไม่เหมาะสมกับผู้ป่วยทุกราย เนื่องจากไม่มีการปรับการรักษาแบบป้องกันตามกิจกรรมรายบุคคล วัตถุประสงค์: เพื่อประเมินผลลัพธ์ของการปรับการรักษาแบบป้องกันตามค่าเภสัชจลนศาสตร์ (PK) โดยใช้แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐาน ตามกิจกรรมรายบุคคลของผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรง วัสดุและวิธีการ: ศึกษาติดตามย้อนหลังและไปข้างหน้า เปรียบเทียบข้อมูลผู้ป่วยในกลุ่มเดียวกันและได้รับการรักษาแบบป้องกัน ณ โรงพยาบาลนราธิวาสราชนครินทร์ (กันยายน 2566 - สิงหาคม 2567) โดยเปรียบเทียบข้อมูลในช่วง 6 เดือนก่อนและ 6 เดือนหลังจากการใช้ค่า PK รายบุคคล มาปรับการรักษาและติดตามผลจากแบบบันทึกดิจิทัล ข้อมูลที่เก็บรวบรวมได้แก่ อัตราการเกิดเลือดออกต่อปี (ABR) อัตราการเกิดเลือดออกในข้อต่อปี (AJBR) คะแนนสภาพข้อ (HJHS) คะแนนประเมินความสามารถในการทำกิจกรรมประจำวัน (FISH) และแฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐานต่อสัปดาห์ ผลการศึกษา: ผู้ป่วยจำนวน 12 ราย (มีอายุ mean ± SD เท่ากับ 16 ± 6.95 ปี) พบว่า ABR, AJBR และ HJHS ลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (P = 0.005, 0.007 และ 0.002 ตามลำดับ) คะแนน median (IQR) ของ FISH เพิ่มขึ้นจาก 26.50 (24 – 28.5) เป็น 28 (26 – 29.75) (P = 0.002) ขณะที่การใช้ แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐาน ต่อสัปดาห์ไม่ได้เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ สรุป: การปรับการรักษาแบบรายบุคคลด้วยการใช้ค่า PK และเครื่องมือดิจิทัลช่วยปรับปรุงผลการรักษาและสนับสนุนกิจกรรมของผู้ป่วยได้อย่างมีประสิทธิภาพ
Downloads
เอกสารอ้างอิง
Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia. 3rd ed. Haemophilia. 2020;26:1-158.
Kempton CL. Prophylaxis in hemophilia: how much is enough? Blood. 2021;137:1709-11.
Iorio A. Using pharmacokinetics to individualize hemophilia therapy. Am Soc Hematol. 2017;130:595-604.
Croteau SE, Wheeler AP, Khan O, Haley KM, Borst AJ, Lattimore S. Pharmacokinetic-tailored approach to hemophilia prophylaxis: medical decision making and outcomes. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4:326-33.
Lim MY. How do we optimally utilize factor concentrates in persons with hemophilia? Am Soc Hematol. 2021;:206-14.
Wang Y, Yang Q, Zheng L, Wang X, Jiang W, Lu L, et al. Efficacy of individualized preventive treatment of patients with severe hemophilia A guided by multiple clinical parameters and pharmacokinetics. Acta Haematol. 2022;145:354-61.
Goedhart TMHJ, Bukkems LH, Zwaan CM, Mathot RAA, Cnossen MH. Population pharmacokinetic modeling of factor concentrates in hemophilia: an overview and evaluation of best practice. Blood Adv. 2021;5:4314-25.
Banchev A, Goldmann G, Marquardt N, Klein C, Horneff S, Langenkemp R, et al. Impact of telemedicine tools on record keeping and compliance in haemophilia care. Hamostaseologie. 2019;39:347-54.
Mondorf W, Eichler H, Fischer R, Holstein K, Klamroth R, Nimtz-Talaska A, et al. Smart Medication, an electronic diary for surveillance of haemophilia home care and optimization of resource distribution. Hamostaseologie. 2019;39:339-46.
Leone JR. Utility of a wireless, handheld monitoring system in the management of hemophilia patients. Comput Inform Nurs. 2011;29:521-2.
Cuesta-Barriuso R, Lopez-Pina JA, Nieto-Munuera J, Sagarra-Valls G, Panisello-Royo JM, Torres-Ortuno A. Effectiveness of the Medtep Hemophilia online platform for adherence to prophylactic treatment in haemophilia patients: results from a 1-year observational study. Haemophilia. 2018;24:452-9.
Park Y-S, Yoo K-Y, Park SK, Hwang T, Jung A, Choi EJ. Evaluation of FVIII pharmacokinetic profiles in Korean hemophilia A patients assessed with myPKFiT: a retrospective chart review. Blood Res. 2024;59:29.
Mingot-Castellano ME, Parra R, Núñez R, Martorell M. Improvement in clinical outcomes and replacement factor VIII use in patients with haemophilia A after factor VIII pharmacokinetic-guided prophylaxis based on Bayesian models with myPKFiT®. Haemophilia. 2018;24:338-43.
Antonazzo IC, Cortesi PA, Zanon E, Pasca S, Morfini M, Santoro C. Personalized prophylaxis with myPKFiTCE: A real-world cost-effectiveness analysis in haemophilia A patients. Medicina. 2024;60:1-10.
Pasca S, Zanon E. Savings without changing: How to use the MyPKfit® device to improve treatment strategies in a cohort of patients with haemophilia A. Thromb Res. 2019;183:1-3.
Iorio A, Iserman E, Blanchette V, Dolan G, Escuriola Ettingshausen C, Hermans C, et al. Target plasma factor levels for personalized treatment in haemophilia: a Delphi consensus statement. Haemophilia. 2017;23:170-9.
Ribeiro T, Abad A, Feldman BM. Developing a new scoring scheme for the Hemophilia Joint Health Score 2.1. Haemostasis. 2019;3:405-11.
Choudhary R, Sharma P, Nigam RK, Malik R. Functional Independence Score in haemophilia: A hospital-based observation study in a tertiary care center in central India. J Evid Based Med. 2019;6:2702-5.
Ferri Grazzi E, Sun SX, Burke T, O'Hara J. The impact of pharmacokinetic-guided prophylaxis on clinical outcomes and healthcare resource utilization in hemophilia A patients: real-world evidence from the CHESS II study. J Blood Med. 2022;13:505-16.
Young G, Callaghan MU, Balasa V, Soni A, Ahuja S, Roberts JC. Effects of PK-guided prophylaxis on clinical outcomes and FVIII consumption for patients with moderate to severe haemophilia A. Haemophilia. 2023;29:1234-42.
ดาวน์โหลด
เผยแพร่แล้ว
ฉบับ
ประเภทบทความ
สัญญาอนุญาต
ลิขสิทธิ์ (c) 2025 วารสารโลหิตวิทยาและเวชศาสตร์บริการโลหิต

อนุญาตภายใต้เงื่อนไข Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.