ผลการรักษาแบบป้องกันรายบุคคลโดยใช้เภสัชจลนศาสตร์แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐานในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ

ผู้แต่ง

  • อมรา ดือเระ กลุ่มงานกุมารเวชกรรม, โรงพยาบาลนราธิวาสราชนครินทร์

DOI:

https://doi.org/10.69898/jhtm.35.2025.274950

คำสำคัญ:

ฮีโมฟีเลียเอ, รายบุคคล, เภสัชจลนศาสตร์, แฟกเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐาน

บทคัดย่อ

บทคัดย่อ

บทนำ: ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ มีความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะเลือกออกและบาดเจ็บของข้ออย่างรุนแรง นำไปสู่ภาวะทุพพลภาพ โดยการรักษาแบบดั้งเดิมอาจไม่เหมาะสมกับผู้ป่วยทุกราย เนื่องจากไม่มีการปรับการรักษาแบบป้องกันตามกิจกรรมรายบุคคล วัตถุประสงค์: เพื่อประเมินผลลัพธ์ของการปรับการรักษาแบบป้องกันตามค่าเภสัชจลนศาสตร์ (PK) โดยใช้แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐาน ตามกิจกรรมรายบุคคลของผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรง วัสดุและวิธีการ: ศึกษาติดตามย้อนหลังและไปข้างหน้า เปรียบเทียบข้อมูลผู้ป่วยในกลุ่มเดียวกันและได้รับการรักษาแบบป้องกัน ณ โรงพยาบาลนราธิวาสราชนครินทร์ (กันยายน 2566 - สิงหาคม 2567) โดยเปรียบเทียบข้อมูลในช่วง 6 เดือนก่อนและ 6 เดือนหลังจากการใช้ค่า PK รายบุคคล มาปรับการรักษาและติดตามผลจากแบบบันทึกดิจิทัล ข้อมูลที่เก็บรวบรวมได้แก่ อัตราการเกิดเลือดออกต่อปี (ABR) อัตราการเกิดเลือดออกในข้อต่อปี (AJBR) คะแนนสภาพข้อ (HJHS) คะแนนประเมินความสามารถในการทำกิจกรรมประจำวัน (FISH) และแฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐานต่อสัปดาห์ ผลการศึกษา: ผู้ป่วยจำนวน 12 ราย (มีอายุ mean ± SD เท่ากับ 16 ± 6.95 ปี) พบว่า ABR, AJBR และ HJHS ลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (P = 0.005, 0.007 และ 0.002 ตามลำดับ) คะแนน median (IQR) ของ FISH เพิ่มขึ้นจาก 26.50 (24 – 28.5) เป็น 28 (26 – 29.75) (P = 0.002) ขณะที่การใช้ แฟคเตอร์แปดเข้มข้นครึ่งชีวิตมาตรฐาน ต่อสัปดาห์ไม่ได้เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ สรุป: การปรับการรักษาแบบรายบุคคลด้วยการใช้ค่า PK และเครื่องมือดิจิทัลช่วยปรับปรุงผลการรักษาและสนับสนุนกิจกรรมของผู้ป่วยได้อย่างมีประสิทธิภาพ

Downloads

Download data is not yet available.

เอกสารอ้างอิง

Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia. 3rd ed. Haemophilia. 2020;26:1-158.

Kempton CL. Prophylaxis in hemophilia: how much is enough? Blood. 2021;137:1709-11.

Iorio A. Using pharmacokinetics to individualize hemophilia therapy. Am Soc Hematol. 2017;130:595-604.

Croteau SE, Wheeler AP, Khan O, Haley KM, Borst AJ, Lattimore S. Pharmacokinetic-tailored approach to hemophilia prophylaxis: medical decision making and outcomes. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4:326-33.

Lim MY. How do we optimally utilize factor concentrates in persons with hemophilia? Am Soc Hematol. 2021;:206-14.

Wang Y, Yang Q, Zheng L, Wang X, Jiang W, Lu L, et al. Efficacy of individualized preventive treatment of patients with severe hemophilia A guided by multiple clinical parameters and pharmacokinetics. Acta Haematol. 2022;145:354-61.

Goedhart TMHJ, Bukkems LH, Zwaan CM, Mathot RAA, Cnossen MH. Population pharmacokinetic modeling of factor concentrates in hemophilia: an overview and evaluation of best practice. Blood Adv. 2021;5:4314-25.

Banchev A, Goldmann G, Marquardt N, Klein C, Horneff S, Langenkemp R, et al. Impact of telemedicine tools on record keeping and compliance in haemophilia care. Hamostaseologie. 2019;39:347-54.

Mondorf W, Eichler H, Fischer R, Holstein K, Klamroth R, Nimtz-Talaska A, et al. Smart Medication, an electronic diary for surveillance of haemophilia home care and optimization of resource distribution. Hamostaseologie. 2019;39:339-46.

Leone JR. Utility of a wireless, handheld monitoring system in the management of hemophilia patients. Comput Inform Nurs. 2011;29:521-2.

Cuesta-Barriuso R, Lopez-Pina JA, Nieto-Munuera J, Sagarra-Valls G, Panisello-Royo JM, Torres-Ortuno A. Effectiveness of the Medtep Hemophilia online platform for adherence to prophylactic treatment in haemophilia patients: results from a 1-year observational study. Haemophilia. 2018;24:452-9.

Park Y-S, Yoo K-Y, Park SK, Hwang T, Jung A, Choi EJ. Evaluation of FVIII pharmacokinetic profiles in Korean hemophilia A patients assessed with myPKFiT: a retrospective chart review. Blood Res. 2024;59:29.

Mingot-Castellano ME, Parra R, Núñez R, Martorell M. Improvement in clinical outcomes and replacement factor VIII use in patients with haemophilia A after factor VIII pharmacokinetic-guided prophylaxis based on Bayesian models with myPKFiT®. Haemophilia. 2018;24:338-43.

Antonazzo IC, Cortesi PA, Zanon E, Pasca S, Morfini M, Santoro C. Personalized prophylaxis with myPKFiTCE: A real-world cost-effectiveness analysis in haemophilia A patients. Medicina. 2024;60:1-10.

Pasca S, Zanon E. Savings without changing: How to use the MyPKfit® device to improve treatment strategies in a cohort of patients with haemophilia A. Thromb Res. 2019;183:1-3.

Iorio A, Iserman E, Blanchette V, Dolan G, Escuriola Ettingshausen C, Hermans C, et al. Target plasma factor levels for personalized treatment in haemophilia: a Delphi consensus statement. Haemophilia. 2017;23:170-9.

Ribeiro T, Abad A, Feldman BM. Developing a new scoring scheme for the Hemophilia Joint Health Score 2.1. Haemostasis. 2019;3:405-11.

Choudhary R, Sharma P, Nigam RK, Malik R. Functional Independence Score in haemophilia: A hospital-based observation study in a tertiary care center in central India. J Evid Based Med. 2019;6:2702-5.

Ferri Grazzi E, Sun SX, Burke T, O'Hara J. The impact of pharmacokinetic-guided prophylaxis on clinical outcomes and healthcare resource utilization in hemophilia A patients: real-world evidence from the CHESS II study. J Blood Med. 2022;13:505-16.

Young G, Callaghan MU, Balasa V, Soni A, Ahuja S, Roberts JC. Effects of PK-guided prophylaxis on clinical outcomes and FVIII consumption for patients with moderate to severe haemophilia A. Haemophilia. 2023;29:1234-42.

ดาวน์โหลด

เผยแพร่แล้ว

2025-02-11

ฉบับ

ประเภทบทความ

นิพนธ์ต้นฉบับ (Original article)