ผลดีของการให้ยาอีมิซิซูแมบเพื่อป้องกันอาการเลือดออกในผู้ป่วยไทยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีและไม่มีสารต้าน: รายงานผู้ป่วย
Prophylactic emicizumab for Thai hemophilia A
คำสำคัญ:
ฮีโมฟีเลีย, ฮีโมฟีเลียที่มีสารต้าน, อีมิซิซูแมบ, อัตราเลือดออกรายปี, การป้องกันบทคัดย่อ
บทคัดย่อ
ความเป็นมา การรักษาทดแทนด้วยยาอีมิซิซูแมบที่ไม่ใช่แฟกเตอร์เข้ม ข้น มีประสิทธิภาพสูงในการป้องกันอาการเลือดออกในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีและไม่มีสารต้าน
วัตถุประสงค์ ศึกษาย้อนหลังผลของการให้ยาอีมิซิซูแมบเพื่อป้องกันอาการเลือดออกในผู้ป่วยไทย โรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีและไม่มีสารต้าน
ผู้ป่วยและวิธีการ ศึกษาในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรงมากที่มีและไม่มีสารต้านจำนวน 5 ราย อายุ > 12 ปีที่มีประวัติเลือดออกมากกว่าหรือเท่ากับ 5 ครั้งในระยะเวลา 6 เดือน ผู้ป่วยทุกรายได้รับยาอีมิซิซูแมบขนาดมาตรฐาน เพื่อป้องกันอาการเลือดออก คือ 3 มก./กก. สัปดาห์ละครั้ง 4 ครั้ง ต่อด้วย 1.5 มก./กก. ทุกสัปดาห์ (n = 1) หรือ 6 มก./กก. ทุก 4 สัปดาห์ (n = 4) และติดตามอาการเลือดออกที่เกิดขึ้น ผลการศึกษา ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรงมากจำนวน 5 ราย อายุระหว่าง 13 ถึง 28 ปี ร่วมในการศึกษา ผู้ป่วย 2 รายมีสารต้านระดับสูง อีก 3 รายไม่มีสารต้าน ในระยะเวลาการศึกษา 3 ปีที่ได้รับยาอีมิซิซูแมบ พบว่า ไม่มีอาการเลือดออกต่อปีเท่ากับ 12 จากระยะเวลาศึกษาสะสม 15 ปี (ร้อยละ 80) ในผูป้ ่วย 5 รายและมีอาการ เลือดออกเพียง 1 ครั้งต่อปี เท่ากับ 3 จาก 15 ปี (ร้อยละ 20) ซึ่งต่ำกว่าช่วงก่อนได้รับยาอีมิซิซูแมบอย่างชัดเจน อาการเลือดออก 3 ครั้งเกิดขึ้นที่กลา้ มเนื้อ iliopsoas ทางเดินอาหาร และขอ้ เข่าร่วมกับแผลถลอกเนื่องจากอุบัติเหตุรถจักรยานยนต์ ซึ่งตอบสนองต่อ การรักษาเพิ่มเติมด้วย recombinant factor VIIa และแฟกเตอร์ แปดเข้มข้น ในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารต้าน การประเมินระบบกล้ามเนื้อและข้อต่อพบว่าดีขึ้นในแง่ของอาการปวด การเคลื่อนไหวข้อ กำลังกล้ามเนื้อ การใช้งาน และความสมบูรณ์โดยรวมของร่างกาย ผู้ป่วยสองรายที่ได้รับการประเมินด้วย Hemophilia Joint Health Score ก็มีคะแนนการประเมินดีขึ้นมาก
สรุป การให้ยาอีมิซิซูแมบขนาดมาตรฐานช่วยลดอาการเลือดออกรายปีในผู้ป่วยไทยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีและไม่มีสารต้านได้อย่างมีประสิทธิภาพ
Downloads
เอกสารอ้างอิง
Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, Key NS, Kitchen S, Llinas A, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19:e1-47.
Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1-158.
van den Berg HM, Fischer K, Carcao M, Chambost H, Kenet G, Kurnik K, et al. Timing of inhibitor development in more than 1,000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood. 2019;134:317-20.
Ljung RCR. How I manage patients with inherited haemophilia A and B and factor inhibitors. Br J Haematol. 2018;180:501-10.
Mariani G, Siragusa S, Kroner BL. Immune tolerance induction in hemophilia A: a review. Semin Thromb Hemost. 2003;29:69-76.
Collins PW, Chalmers E, Hart DP, Liesner R, Rangarajan S, Talks K, et al. Diagnosis and treatment of factor VIII and IX inhibitors in congenital haemophilia: (4th edition). UK Haemophilia Centre Doctors Organization. Br J Haematol. 2013;160:153-70.
Kitazawa T, Igawa T, Sampei Z, Muto A, Kojima T, Soeda T, et al. A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model. Nat Med. 2012;18:1570-4.
Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, et al. Factor VIII-mimetic function of humanized bispecific antibody in hemophilia A. N Engl J Med. 2016;374:2044-53.
Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors. N Engl J Med. 2017;377:809-18.
Young G, Liesner R, Chang T, Sidonio R, Oldenburg J, Jiménez- Yuste V, et al. A multicenter, open-label phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors. Blood. 2019;134:2127-38.
Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, Negrier C, Niggli M, Mancuso ME, et al. Emicizumab prophylaxis in patients who have hemophilia A without inhibitors. N Engl J Med. 2018;379:811-22.
Pipe SW, Shima M, Lehle M, Shapiro A, Chebon S, Fukutake K, et al. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study. Lancet Haematol. 2019;6:e295-305.
Hardisty RM, Macpherson JC. A one-stage factor VIII (antihaemophilic globulin) assay and its use on venous and capillary plasma. Thromb Diath Haemorrh. 1962;7:215-28.
Duncan E, Collecutt M, Street A. Nijmegen-Bethesda assay to measure factor VIII inhibitors. Methods Mol Biol. 2013;992:321-33.
Nogami K, Soeda T, Matsumoto T, Kawabe Y, Kitazawa T, Shima M. Routine measurements of factor VIII activity and inhibitor titer
in the presence of emicizumab utilizing anti-idiotype monoclonal antibodies. J Thromb Haemost. 2018;16:1383-90.
Lakich D, Kazazian HH Jr, Antonarakis SE, Gitschier J. Inversions disrupting the factor VIII gene are a common cause of severe haemophilia A. Nat Genet. 1993;5:236-41.
Sasanakul W, Chuansumrit A, Ajjimakorn S, Krasaesub S, Sirachainan N, Chotsupakarn S, et al. Cost-effectiveness in establishing hemophilia carrier detection and prenatal diagnosis services in a developing country with limited health resources. Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2003;34:891-8.
Chuansumrit A, Sasanakul W, Promsonthi P, Sirachainan N, Panburana P, Kadegasem P, et al. Prenatal diagnosis for haemophilia:
the Thai experience. Haemophilia. 2016;22:880-5.
Chuansumrit A, Sasanakul W, Sirachainan N, Kadegasem P, Wongwerawattanakoon P, Mahaklan L, et al. Association of factor VIII and factor IX mutations, HLA class II, tumor necrosis factor α and interleukin-10 on inhibitor development among Thai haemophilia A and B patients. Haemophilia 2017:23:e518-23.
Nuchprayoon C. The development of transfusion medicine, National Blood Centre, Thai Red Cross Society. J Hematol Trans-Fus Med. 2020;30:3-5
Chuansumrit A, Isarangkura P, Chantanakajornfung A, Panthangkool W, Hathirat P. Home treatment for patients with congenital
bleeding disorders in a developing country. J Med Assoc Thai. 1999;82(Suppl 1):S57-62.
Chuansumrit A, Sirachainan N, Natesirinilkul R, Srikala K, Masaya-Anon N, Haemophilia Inhibitor Study Group. Real-world evidence on health resource use among patients with haemophilia and inhibitor exhibiting severe bleeding episodes. Haemophilia. 2021;27:69-80.
Chuansumrit A, Krasaesub S, Angchaisuksiri P, Hathirat P, Isarangkura P. Survival analysis of patients with haemophilia at the International Haemophilia Training Centre, Bangkok, Thailand. Haemophilia. 2004;10:542-9.
ดาวน์โหลด
เผยแพร่แล้ว
ฉบับ
ประเภทบทความ
สัญญาอนุญาต
ลิขสิทธิ์ (c) 2022 วารสารโลหิตวิทยาและเวชศาสตร์บริการโลหิต
อนุญาตภายใต้เงื่อนไข Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.
