การรักษาโรคไขกระดูกเป็นพังผืดปฐมภูมิโดยใช้กรดวาลโปรอิก

บทคัดย่อ

โรคไขกระดูกเป็นพังผืดปฐมภูมิ (Primary Myelofibrosis) เป็นโรคมะเร็งทางโลหิตวิทยาที่มีความผิดปกติของยีนส์ โครโมโซม และ ความผิดปกติทาง epigenetic ทำใหเ้กิดการแบ่งตัวอย่างผิดปกติของเซลล์มัยอีลอยด์ และการหลัง่ ไซโตไคน์ที่ผิดปกติส่งผลให้เกิดพังผืดในไขกระดูก (collagen หรือ reticulin) และมีการสร้างเม็ดเลือดนอกไขกระดูก (extramedullary hematopoiesis) ทำให้เกิดอาการต่างๆ เช่น ภาวะเลือดจาง เกล็ดเลือดต่ำ ม้ามโต และอาจมีการเปลี่ยนแปลงไปเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน การรักษาจะขึ้นอยู่กับภาวะของผู้ป่วยแต่ละราย รวมถึงภาวะเศรษฐกิจ เช่น การให้ยาให้องค์ประกอบเลือด และรักษาตามอาการ แต่ระยะเวลารอดชีวิตมักไม่ยาวนาน ผู้เขียนได้รายงานผู้ป่วยหญิงอายุ 62 ปี ที่ได้รับการรักษาด้วย valproic acid ซึ่งเป็น histone deacetylase inhibitor พบว่าสามารถทำให้ผลเลือด complete blood count (CBC) ดีขึ้นเกือบปกติ ลดการให้ผลิตภัณฑ์เลือด ลดขนาดม้าม ลดพังผืดในไขกระดูก และอาการจากไขกระดูกไม่ทำงาน ดีขี้นได้ หลังจากได้ยาครั้งสุดท้าย ติดตามผลเลือดที่ 6, 7 และ 8 ปี เมื่อผู้ป่วยไม่ได้รับประทานยาแล้ว พบว่า ผลเลือด hematocrit ยังคงอยู่ในระดับปกติ ผลเลือดอื่นๆ เช่น การทำงานของตับ ไต ระดับน้ำตาล และระดับใขมัน อยู่ในเกณฑ์ปกติ และอัตราการรอดชีวิตยาวนานกว่าตามที่ IPSS ทำนายไว้