การศึกษาผลลัพธ์ทางคลินิกของผู้ป่วยเด็กโรค severe idiopathic aplastic anemia ในโรงพยาบาลจุฬาลงกรณ
คำสำคัญ:
ภาวะไขกระดูกฝ่อรุนแรง, การใช้ยากดภูมิคุ้มกัน, การปลูกถ่ายไขกระดูกบทคัดย่อ
บทนำ โรคไขกระดูกฝ่อชนิดรุนแรงพบได้น้อยในผู้ป่วยเด็ก โดยพบปริมาณเม็ดเลือดทุกชนิดต่ำกว่าปกติและไขกระดูกทำงานลดลง การรักษาทำได้โดยการปลูกถ่ายไขกระดูกในผู้ป่วยทีมีพี่น้องที่มีความเข้ากันได้ของเนื้อเยื่อ แต่ในปัจจุบันการรักษาหลักส่วนใหญ่เป็นการใช้ยากดภูมิคุ้มกันซึ่งผลการรักษามีความแตกต่างกันในผู้ป่วยเด็ก
วัตถุประสงค์ เพือศึกษาผลลัพธ์ทางคลินิกของผู้ป่วยเด็กโรค Idiopathic Severe aplastic anemia ในโรงพยาบาลจุฬาลงกรณ์ รูปแบบการวิจัยการศึกษาย้อนหลังเชิงพรรณนา โดยการทบทวนเวชระเบียน ผู้ป่วยทีวินิจฉัยด้วย Idiopathic severe aplastic anemia ที่รักษาในโรงพยาบาลจุฬาลงกรณ์ ในช่วงระหว่างวันที่ 1 มิถุนายน 2547 ถึง 30 มิถุนายน 2562
ผลการวิจัย ผู้ป่วยทั้งหมด 30 คน (เพศชาย 22 คน, เพศหญิง 8 คน) อายุเฉลียแรกวินิจฉัย 6.4 ปี (1-14 ปี) ผู้ป่วยจำนวน 23 คน (76%) ได้รับการรักษาโดย ATG ร่วมกับ cyclosporine ผู้ป่วยจำนวน 3 คน ได้รับการรักษาโดย androgen ร่วมกับ prednisolone ขนาดต่ำ ผู้ป่วย 4 รายได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูก ผลการรักษาพบว่าผู้ป่วยในกลุ่มทีได้รับการรักษาโดย ATG
ร่วมกับ cyclosporine จำนวน 8 คน (34.7%) ตอบสนองต่อการรักษาใน 3 เดือนแรกหลังได้รับยา ผู้ป่วยจำนวน 15 คนต้องได้รับ
การรักษาเพิ่มเติมหลังจากการรักษาครั้งแรกและมีการตอบสนองต่อการรักษาเฉลีย 6.9 เดือน (1-21 เดือน) ผู้ป่วยจำนวน 3 คนใน
กลุ่มทีได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกมีชีวิตโดยปราศจากโรค อัตราการรอดชีวิตที่เวลา 5 ปีของผู้ป่วยทั้งหมดร้อยละ 69.4 (95%CI: ่
0.49-0.82) ระยะเวลาเฉลียที่ผู้ป่วยมาติดตามการรักษา 4.3 ปี
สรุป จากผลการศึกษานี้แสดงให้เห็นว่าในปัจจุบันแนวทางการรักษาในผู้ป่วย Idiopathic severe aplastic anemia ยังคงเป็นการใช้ยากดภูมิคุ้มกันเป็นหลัก ซึ่งผลการรักษาเป็นทีน่าพอใจ ผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกมีผลการรักษาทีดีกว่าแต่มีข้อจำกัดหากไม่มีพีน้องหรือไม่มีผู้บริจาคที่เข้ากันได้
Downloads
เอกสารอ้างอิง
Marsh JC, Ball SE, Cavenagh J, Darbyshire P, Dokal I, Gordon-Smith EC, et al. Guidelines for the diagnosis and management of aplastic anaemia. Br J Haematol. 2009;147:43-70.
Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018;379:1643-56.
Brodsky RA, Jones RJ. Aplastic anaemia. Lancet. 2005;365:1647-56
Rogers ZR, Nakano TA, Olson TS, Bertuch AA, Wang W, Gillio A, et al. Immunosuppressive therapy for pediatric aplastic anemia: a North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium study. Haematologica. 2019;104:1974-83.
Garanito MP, Carneiro JDA, Filho VO, Scheinberg P. Outcome of children with severe acquired aplastic anemia treated with rabbit antithymocyte globulin and cyclosporine A. J Pediatr (Rio J). 2014;90:523-7.
Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006;108:2509-19.
Scheinberg P, Wu CO, Nunez O, Young NS. Long-term outcome of pediatric patients with severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine. J Pediatr. 2008;153:814-9.
Bacigalupo A, Brand R, Oneto R, Bruno B, Sodé G, Passweg J, et al. Treatment of acquired severe aplastic anemia: Bone marrow transplantation compared with immunosuppressive therapy-the European group for blood and marrow transplantation experience. Semin Hematol. 2000;37:69-80.
Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017;129:1428-36
