การรักษาผู้ป่วย Myelodysplastic Syndrome (MDS) ด้วย Valproic Acid

Abstract

บทคัดย่อ

Myelodysplastic syndrome (MDS) เป็นกลุ่มโรคของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดที่มีเซลล์เม็ดเลือดลดลงและมีความผิดปกติในการสร้างเม็ดเลือดร่วมกับความผิดปกติของ epigenetics การรักษา MDS มีค่าใช้จ่ายสูงและบางการรักษาก็ไม่สามารถทำได้ในหลายพื้นที่ของประเทศไทย รายงานผู้ป่วยนี้แสดงผลการรักษาผู้ป่วย 4 รายด้วย valproic acid แบบ controlled release อย่างเดียว ปรับให้ระดับความเข้มข้นในกระแสเลือด 50-100 μg/mL ซึ่ง valproic acid มีฤทธิ์เป็น histone deacetylase inhibitor อาจทำให้การทำงานของยีนที่ปกติดีขึ้น และ เป็นยาที่ราคาไม่แพง มีผลข้างเคียงน้อย และสามารถรับประทานได้ พบว่าผู้ป่วยทั้ง 4 ราย ตอบสนองต่อการรักษาภายใน 1-6 เดือน ดังนั้น valproic acid จึงอาจพิจารณาเป็นทางเลือกหนึ่งในการรักษาผู้ป่วย MDS

Key Words : Myelodysplastic syndrome, Valproic acid, การรักษา, Histone deacetylase inhibitor

Abstract

MDS is a group of disorders of hematopoietic stem cells characterized by cytopenia and ineffective hematopoiesis associated with epigenetic abnormalities.Treatments of MDS are costly and may not be available in some areas of Thailand.This is a report of the uses of single-agent controlled-release valproic acid (target serum concentration 50-100 μg/mL) in 4 cases of MDS; refractory anemia (2) and refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia (2).Valproic acid, a histone deacetylase inhibitor, that may enhance normal gene expression, is inexpensive, non-toxic and can be administered orally.After the valproic acid treatments, there were hematological improvements within 1-6 months in all 4 patients.Therefore, valproic acid alone may be a good alternative for the treatment of MDS.

Key Words : Myelodysplastic syndrome, Valproic acid, Treatment, Histone deacetylase inhibitor