Effectiveness of Deferiprone (GPO-L-ONE®) Chelation Therapy in Adult Thalassemia Patients with Iron Overload

Abstract

บทคัดย่อ

ภาวะธาตุเหล็กเกินเป็นสาเหตุสำคัญที่ก่อให้เกิดความเจ็บป่วยในผู้ป่วยธาลัสซีเมีย วัตถุประสงค์ เพื่อประเมินผลการรักษาด้วยยา Deferiprone (GPO-L-ONE^®) ในโรคธาลัสซีเมียผู้ใหญ่ที่มีภาวะธาตุเหล็กเกิน วัสดุและวิธีการ ศึกษาที่โรงพยาบาลเชียงรายประชานุเคราะห์ โดยติดตามผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่มีระดับ ferritin ในซีรั่มเกิน 1,000 ไมโครกรัม/ลิตร และได้รับการรักษาด้วยยาขับเหล็ก Deferiprone (GPO-L-ONE^®) ขนาด 50-75 มก./กก./วัน เป็นเวลา 1 ปี วัดระดับ ferritin ในซีรั่มทุก 3 เดือน วิเคราะห์โดย repeated measurement ANOVA และเฝ้าติดตามความปลอดภัยระหว่างใช้ยา ผลการศึกษา ผู้ป่วย 87 รายเข้าร่วมการศึกษา โดยเป็น homozygous b-thal 24 ราย b-thal/Hb E 52 ราย และ Hb H disease 11 ราย ระดับ ferritin ในซีรั่มลดลงจาก 3,357 ± 2,586 เหลือ 1,551 ± 1,179 ไมโครกรัม/ลิตร แตกต่างกันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p < 0.001) ผลข้างเคียงที่พบบ่อยคือ อาการของระบบทางเดินอาหาร สรุป ยา Deferiprone (GPO-L-ONE^®) มีประสิทธิภาพในการรักษา ภาวะธาตุเหล็กเกินในผู้ป่วยธาลัสซีเมีย จำเป็นต้องเฝ้าติดตามผลข้างเคียง และความปลอดภัยในการใช้ยาอย่างใกล้ชิด

Key Words : Thalassemia, Iron overload, Chelation therapy

Abstract

Iron overload is one of the major causes of morbidity in patients with thalassemia (Thal). Objective: To assess outcomes after deferiprone (GPO-L-ONE^®) treatment of iron overload in thalassemia patients. Materials and Methods: A prospective study was conducted in thalassemia patients at Chiang Rai Hospital, Chiang Rai, Thailand. The patients with serum ferritin level above 1,000 μg/L were treated with 50–75 mg/kg/day of deferiprone (GPO-L-ONE^®) chelation. Serum ferritin levels were measured every three months for one year. Laboratories and clinical safety monitoring were performed. Serum ferritin reduction was analyzed with repeated measurement ANOVA. Results : Eighty seven patients were enrolled: 24 homozygous β-thalassemia, 52 β-thalassemia/Hb E and 11 Hb H disease. The serum ferritin decreased in all 87 patients, from 3,357 ± 2,586 to 1,551 ± 1,179 μg/L (p < 0.001). The most common side effect was gastrointestinal discomfort. Conclusion: Deferiprone (GPO-L-ONE^®) is an effective oral iron-chelating agent for treatment of iron overload in thalassemia. Close safety monitoring is required.

Key Words : Thalassemia, Iron overload, Chelation therapy